Esclerose lateral amiotrófica: o encontro dos cientistas e pacientes

"O IPG agradece a sua participação no Diálogo Público que foi realizado no dia 04/10/2012 durante o Congresso de Células Tronco. Acreditamos que alcançamos o nosso objetivo que é sempre trazer informação de qualidade a quem é envolvido direta ou indiretamente com a ELA. Em anexo, segue um resumo da Dr Mayana.

Esperamos que mantenham contato e estamos à disposição para o que necessitarem."

Fabiana Bezerra
Gestora de projetos

"Toda vez que sai uma noticia sobre um novo tratamento para esclerose lateral amiotrófica (ELA), a doença que afeta o famoso cientista britânico Stephens Hawkins há um alvoroço entre os pacientes e seus familiares.  Qualquer informação acende uma nova esperança. E não é à toa. Quem convive com a ELA sabe da importância dessas pesquisas. Inúmeros cientistas ao redor do mundo trabalham com esse objetivo: achar um tratamento para essa doença tão cruel. Mas sempre há os aproveitadores ou aqueles que querem fazer sensacionalismo. Como separar o joio do trigo? Foi com esse objetivo que resolvemos promover um encontro – apoiado pelo Instituto Paulo Gontijo entre dois importantes pesquisadores internacionais de ELA e os pacientes.

Essa interação foi programada após a exposição científica que coordenei durante a reunião da ISSCR- International society of stem cell research em São Paulo. Os dois cientistas convidados, Dr. Kevin Eggan da Universidade de Harvard, nos Estados Unidos e o Dr. Dimitrius Karussis, de Jerusalem ( Hadassah Medical Organization) em Israel, aceitaram conversar com os pacientes após as suas exposições científicas. Nada melhor do que ouvir diretamente da fonte... E cá entre nós, essa linguagem técnica pode ser bem “chata” para quem não é da área.

Quem são os cientistas e o que estão pesquisando?

 O Dr. Eggan, um jovem pesquisador brilhante trabalha em pesquisas básicas. Ele está reprogramando células tronco retiradas da pele (fibroblastos) de pacientes com ELA de modo a obter, em laboratório, neurônios dessas pessoas. É uma linha de pesquisas que também estamos realizando no Centro do genoma e que foi tese de doutorado do hoje Dr. Miguel Mitne-Neto (http://veja.abril.com.br/blog/genetica/sem-categoria/celulas-tronco-abrem-novos-caminhos-na-esclerose-lateral-amiotrofica/) que felizmente continua sendo  um dos nossos grandes colaboradores.   Apresentei esses nossos resultados durante o Congresso. Na prática, as células passam a ser nossos pacientes, o que nos permite fazer inúmeros experimentos para descobrir o que há de errado, o que está matando os neurônios motores e como corrigir o defeito. Uma questão que ainda intriga a todos é como explicar que mutações em diferentes genes (já foram descobertos 16 genes que causam ELA) podem ter o mesmo efeito: causar a morte dos neurônios motores. Mas o que mais nos interessa é tentar descobrir por que pessoas com a mesma mutação podem ter quadros clínicos muito diferentes. O que protege algumas pessoas dos defeitos deletérios da mutação? Quais são os genes protetores? O que fazem? Se descobrirmos, poderemos abrir novos caminhos muito importantes na busca de novos tratamentos.

 Quais são as pesquisas do Dr. Karussis?

O Dr. Karussis, médico neurologista, é  grego, mas vive em Israel há mais de 20 anos. Há 6 meses ele iniciou os primeiros experimentos clínicos com pacientes. Segundo ele, foram dois anos para ter o protocolo aprovado pelas agências reguladoras de Israel. Aprovar novos experimentos clínicos é um processo difícil e demorado em todos os países que se preocupam em minimizar todos os possíveis riscos de cada experiência clínica. Embora muitos se ofereçam para isso, repito: paciente não é cobaia.  Nessa primeira fase, o que se testa é a segurança do procedimento em um grupo pequeno de pacientes, antes de se iniciar a fase II ou III em um grupo maior com grupos controles pareados. O Dr. Karussis está injetando células-tronco retiradas do próprio paciente (medula óssea que é o tutano do osso) – que chamamos de transplante autólogo. As células são retiradas e cultivadas com fatores especiais que, segundo o Dr. Karussis, aumentam o seu potencial neurotrófico, visando à proteção dos neurônios motores. A vantagem de se usar as células do próprio paciente é assegurar-se que não haverá rejeição. A desvantagem é que em alguns casos são pacientes já idosos. Será que suas células poderão trazer os mesmos benefícios que células jovens? Esta é uma das minhas questões.

Como está sendo feita a pesquisa e o que está sendo observado?

Por enquanto são 12 pacientes que estão sendo seguidos há 6 meses. Esses pacientes foram divididos em dois grupos: no primeiro grupo, as injeções são intratecais (são injetadas na região lombar, no líquido espinhal); no segundo grupo são injeções musculares, em um braço e uma perna.  Os resultados preliminares ainda não permitem nenhuma conclusão. Aparentemente o braço e a perna injetados parecem ter mais músculo que o membro colateral que não foi injetado, mas isso ainda precisa ser confirmado. Alguns pacientes mostraram melhora e depois estabilizaram.  Em outros não houve efeito, diz o Prof. Karussis. Em resumo nessa fase, o objetivo é realmente testar a segurança. Ela ainda não permite avaliar o efeito clínico.

A história do rabino

Um dos pacientes submetidos ao tratamento é um rabino de 75 anos. Aparentemente, esse senhor que falava com muita dificuldade e não conseguia andar, começou a andar e a falar com mais facilidade após as injeções com células-tronco. A notícia se espalhou como fogo. Todos queriam ir para Israel e submeter-se ao tratamento do Prof. Karussis. O que há de verdade nisso, perguntamos ao pesquisador. “É verdade, esse senhor tem um diagnóstico de miastenia e sinais de ELA”, respondeu.  Ele teria duas doenças. Portanto, ninguém sabe se as células-tronco tiveram efeito nos sintomas da miastenia e não da ELA, diz o cientista.  Recentemente ele apresentou uma piora e provavelmente receberá uma nova dose de células-tronco, complementou.

Qual é o próximo passo?

As grandes perguntas agora são: que dose injetar? Qual é o melhor local para injetar? As injeções devem ser únicas ou repetidas?  Esperamos que essa primeira fase, realizada em Israel, ajude a responder essas questões . Com isso poderemos pular etapas e acelerar o processo quando iniciarmos o protocolo no Brasil. A boa noticia é que os dois pesquisadores querem colaborar conosco. Nesse sentido, o encontro dos cientistas com os pacientes certamente teve um papel muito positivo e sensibilizou esses pesquisadores. Só posso agradecer a Silvia Tortorella do IPG por ter promovido e apoiado essa reunião. Segundo ela, “a informação e conhecimento sobre a doença são de importância suprema, para que se possa incentivar mais pesquisas no Brasil, mais tratamento e mais qualidade de vida para esses pacientes”.  Entretanto, é fundamental que os ensaios terapêuticos sejam feitos com todo o rigor científico. Como lembrou muito bem o Dr. Miguel Mitne-Neto que também participou do encontro, entendemos que para cada paciente o tempo é crucial. Entretanto, não podemos esquecer que os resultados dessas pesquisas, se bem conduzidas poderão beneficiar milhares de pacientes hoje e amanhã."