quinta-feira, 27 de outubro de 2011

A esperança que vem de Atlanta II - FDA aprova seguimento do estudo de células-tronco na ELA


Pesquisadores da Emory University, receberam aprovação da Food and Drug Administration (FDA) para avançar para a próxima fase de um ensaio de referência para tratar pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) utilizando células-tronco neurais.
The Phase I trial, currently underway exclusively at Emory University, is designed to assess the safety of implanting neural stem cells into the spinal cord in up to 18 people with ALS and began in January 2010. O ensaio de Fase I, em curso exclusivamente na Universidade de Emory, foi concebido para avaliar a segurança de implantar células-tronco neurais na medula espinhal de 18 pacientes com esclerose lateral amiotrófica e começou em janeiro de 2010. The first 12 patients received neural stem cell transplants in the lumbar, or lower, region of the spinal cord. Os primeiros 12 pacientes receberam transplantes de células-tronco neurais na região lombar da medula espinhal. After reviewing safety data from these patients, the FDA has granted approval for the trial to advance to the final two groups of patients (three in each group), all of who will be transplanted in the cervical, or upper, region of the spinal cord. Depois de analisar dados de segurança desses pacientes, o FDA concedeu aprovação para o estudo avançar para mais dois grupos de pacientes (três em cada grupo), onde  todos receberão as células-tronco neurais  na região cervical da medula espinhal .
“This represents a major accomplishment for the trial, meaning that we have achieved our stated goal of proving safety in the first 12 patients who received lumbar spinal injections,” says Jonathan Glass, MD, Professor of Neurology, Emory School of Medicine and director of the Emory ALS Center. "Isso representa uma importante conquista para o estudo, o que significa que estamos atingindo nosso objetivo declarado de provar a segurança nos primeiros 12 pacientes que receberam injeções na região lombar da vertebral", diz Jonathan Glass, MD, Professor de Neurologia da Emory School of Medicine e diretor da da Emory ALS Center.
“Our next objective is to demonstrate that we can deliver the cells safely to the cervical spinal cord, which is particularly important because therapy in this region may help patients better maintain their ability to breathe.” "Nosso próximo objetivo é demonstrar que podemos transplantar as células de forma segura para a medula espinhal cervical, que é particularmente importante porque a terapia nesta região pode ajudar os pacientes a manterem melhor a sua capacidade de respirar."
Nicholas Boulis, MD, Associate Professor of Neurosurgery at Emory School of Medicine, performs the surgery to implant the cells. Nicholas Boulis, MD, Professor Associado de Neurocirurgia da Faculdade de Medicina Emory, realiza a cirurgia para implante das células. He also developed the device used to inject the stem cells into the spinal cord, which received a notice of patent allowance from US Patent and Trademark Office in October. Ele também desenvolveu o dispositivo usado para injetar as células-tronco para a medula espinhal, que recebeu um aviso de subsídio de patente do EUA de Marcas e Patentes em outubro.
“We hope this trial continues to foster the development of both new techniques for surgical implementation and treatments for people who are living with ALS,” says Boulis. "Esperamos que esse estudo continue a fomentar o desenvolvimento de novas técnicas tanto para a implementação cirúrgica como para tratamentos para pessoas com ELA", diz Boulis. “We are still early in this trial; however, these initial results allow us to move forward with optimism.” "Nós ainda estamos no início deste estudo, no entanto, estes resultados iniciais nos permitem avançar com otimismo."
Also known as Lou Gehrig's disease, ALS is a fatal neurodegenerative disease with no known cure. This is the first US clinical trial of stem cell injections into the spinal cord for the treatment of ALS. Este é o primeiro estudo clínico feito nos EUA utilizando  injeções de células-tronco na medula espinhal para o tratamento da ELA. The study, in collaboration with the University of Michigan, is funded by the Maryland-based biotech company, Neuralstem, Inc., which is also providing the human neural stem cells for transplantation. O estudo, em colaboração com a Universidade de Michigan, é financiado pela empresa de biotecnologia baseada em Maryland, Neuralstem, Inc., que também está fornecendo a células-tronco neurais para transplante. As células Neuralstem's cells have the ability to mature into various types of cells in the nervous system, including the motor neurons that are specifically lost in ALS. Neuralstem têm a capacidade de amadurecer em vários tipos de células do sistema nervoso, incluindo os neurônios motores que se perdem na ELA. However, scientists say the goal of stem cell transplantation is not to generate new motor neurons, but to protect the still-functioning motor neurons by nurturing them with the stem cells, potentially slowing the progression of the disease. No entanto, os cientistas dizem que o objetivo do transplante de células-tronco não é gerar neurônios motores novos, mas proteger os neurônios motores ainda funcionando, alimentando-os com as células-tronco, a fim de  retardar a progressão da doença. 
FONTE: http://shared.web.emory.edu/whsc/news/releases/2011/10/fda-approves-continuation-of-als-stem-cell-trial.html (Tradutor google)

A esperança que vem de Atlanta


Recentemente,  a ALS Emory Center Atlanta University  divulgou os resultados da pesquisa FASE I com células-tronco em 12 pacientes com ELA (as células-tronco  foram obtidas de um feto de dois meses, fruto de um aborto espontânea) , estudo esse autorizado pelo FDA. Quem divulgou isso no Brasil? Quem se preocupou em comentar que  os resultados desse experimento foram promissores, tendo inclusive regredido os sintomas de Ted Harada, um americano de 39 anos e pai de 3 filhos, um dos 12 pacientes do estudo?

Ted Harada e sua família
Ninguem divulgou isso, ou melhor, um membro da ComELA por nome Tiago, ele postou  duas matérias na Comunidade Ela Brasil. Eu fiquei tão encantado com a notícia, que hoje dedico boa parte do meu tempo buscando mais informações sobre essa pesquisa e sobre o ALS Emory Center.       Mas porque as associações de ELA, os Institutos e  os Phds do Brasil não correram para informar aos 13000 pacientes de ELA do Brasil, não incluindo aí familiares, cuidadores e simpatizantes da causa sobre os promissores resultados com células-tronco desse tratamento experimental devidamente autorizado e debaixo do crivo dos rigidíssimos critérios de segurança do FDA?  
Segundo o médico Dr. Karl Johe, Diretor da Neuralstem, a   empresa que desenvolveu a técnica, a se confirmar os resultados já obtidos, eles   poderão empregar o mesmo protocolo em milhões de pacientes de doenças neuromusculares em todo mundo que hoje buscam uma terapia eficaz no tratamento  dessas doenças, inclusive  a ELA.   
Mas quem no Brasil está preocupado com isso? Eu estou, e muito!!! E a infeliz, inadequada e desrespeitosa expressão "turismo das células-tronco" vai acabar? Se continuar, não se esqueçam de que o foco agora  é Atlanta. E com a benção do FDA.


OBS: Pacientes de ELA  podem fazer contato com o  EMORY ALS CENTER:

17. Como faço para obter uma consulta no Centro de ALS na Emory?
Ligue para nosso escritório central em 404-778-3754. Se o seu seguro requer um encaminhamento para consultar um neurologista, obtê-lo. Teremos de ver todos os registros médicos sobre o seu diagnóstico e as leis de privacidade exigir que o paciente entrar em contato com escritórios do médico. Registros podem ser enviados por fax para 404-778-3495. O número principal para agendamento de uma consulta com um neurologista da Emory é 404-778-3444 no entanto, se você chamar o centro de ALS, você receberá atenção especializada. Tempos de espera variam de acordo com época e demanda, mas fazemos todos os esforços para proporcionar uma nomeação para os novos pacientes o mais rapidamente possível.
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18. O que devo esperar a minha primeira visita ao Centro de ALS na Emory?
A primeira vez que vemos um paciente nosso foco é confirmar o diagnóstico. Muitas vezes os testes realizados por outros médicos são adequados e não precisa ser repetido. Às vezes, porém, se temos alguma incerteza, vamos sugerir que os testes adicionais ser feito para que possamos ser tão certo como podemos que não tenha perdido outra condição com possíveis tratamentos.
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19. O que devo esperar na clínica multidisciplinar?
O PALS e família são vistos na sala de exame. Os prestadores de cuidados da saúde vai tratar o paciente na sala. Todo paciente vê o médico, enfermeiro e terapeuta respiratório em cada visita. Outros fornecedores estão disponíveis quando o PALS é que precisam de seus serviços. Existem alguns serviços prestados pelos nossos terapeutas que levam um longo tempo, como algumas avaliações fala e deglutição e avaliação de uma cadeira de rodas elétrica. Às vezes, essas visitas precisam ser agendadas fora da consulta clínica, mas às vezes, especialmente para pessoas que viajam de fora do estado, somos capazes de completar a avaliação antes, durante ou imediatamente após a visita clínica.
Oportunidades de conhecer outros pacientes e famílias ocorrem na sala de espera. Algumas pessoas acham que isso seja uma parte muito positiva da sua vida, mas é opcional e aqueles que preferem não interagem são respeitados.
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20. Quais são as indicações para a clínica ALS?
A clínica é realizada no campus da Universidade Emory na Clínica Emory localizado em 1365 Clifton Rd. Atlanta, GA 30322. Clique aqui para direções.
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21. O que devo esperar para pagar?
A Clínica Emory aceita Medicare, Medicaid, e muitos planos de seguro. Sua franquia normal e co-pagamentos será aplicada. O apoio da Associação de Distrofia Muscular nos permite ver os pacientes sem qualquer seguro ou para quem está fora de Emory rede.
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22. Preciso de uma referência?
Se o seu seguro requer um encaminhamento para que eles a pagar por seu cuidado, então sim, você deve ter uma referência, antes de podermos oficialmente agendar sua consulta. O Centro de ALS vê pacientes que estão se referindo si, mas seus registros fora são necessários e por isso o melhor é ir através de seu médico atual tratamento.
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23. Vou voltar para o meu médico?
Esta é a sua escolha. Algumas pessoas preferem retornar ao cuidado de seus neurologista comunidade, outros desejam transferir seus cuidados para O Centro de ALS. Sill outros querem vir para ALS clínica e continuar a ver o seu médico da comunidade. Todos devem ter um médico da atenção primária para gerenciar problemas de saúde que não estão relacionados ao seu diagnóstico ALS. Os neurologistas no Centro ALS não estão qualificados para funcionar como médicos de cuidados primários.
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MDA/ALS CENTER AT EMORY UNIVERSITY SCHOOL OF MEDICINE
(404) 727-3507
(404) 727-3728 FAX
Email:
jglas03@emory.edu
Jonathan Glass, M.D., Director
Woodruff Memorial Bldg., Ste 6000, Drawer V
Atlanta, GA 30322

sexta-feira, 14 de outubro de 2011

DEBATE - Pesquisadores discutem estágio atual das pesquisas com células-tronco. Quando a medicina disporá de terapia celular? (Parte 2)



                                             
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Ayer: Quando poderemos ter pesquisas clínicas com células-tronco embrionárias ou com as IPS? 
 
Lygia: Ainda estamos longe disso. O trabalho com elas é recente e reúne poucos grupos de pesquisadores. Precisamos desenvolver nossos protocolos de multiplicação dessas células em grandes quantidades – que é um foco de pesquisa na UFRJ – para entrar na fase de diferenciação e especialização celular e, então, realizar os testes. Para se ter uma ideia, a empresa dos Estados Unidos que conseguiu a primeira aprovação para tratar lesão de medula com derivados de células embrionárias, injetou em dois mil animais, entre ratos e camundongos, antes de conseguir aprovação para fazê-la em seres humanos. Ainda nem começamos isso no Brasil. 
 
Zago: Temos um caminho longo e cheio de estrangulamentos técnicos. As culturas de células-tronco embrionárias, ou de IPS, não servem ao ser humano per se, porque não vão curar e podem gerar tumores. O primeiro passo para utilizá-las é fazer com que se diferenciem segundo a linhagem do tecido que queremos tratar. Para doença do coração, deve-se diferenciá-las em cardiomiócitos. No caso de uma IPS, que se originou de uma célula adulta e se transformou em embrionária símile, o pesquisador terá de percorrer o caminho inverso – ou seja, fazê-la se diferenciar novamente em outro tecido adulto. Uma vez diferenciada em tecido, por exemplo, cardíaco, ela precisa se multiplicar. Depois é preciso “limpar”, descartando as células que não se diferenciaram. Para tratar uma lesão cardíaca de infarto serão necessárias cerca de dois bilhões de células. Para cada um dos mais de 180 tecidos humanos existentes, será necessário desenvolver os protocolos que forneçam a célula apropriada. Eu não creio que isso aconteça em menos de cinco ou dez anos, antes de estarmos prontos para os testes clínicos em humanos. O primeiro teste em humanos com células embrionárias já está sendo feito para célula neurológica, mas não usa exatamente a diferenciação. Outro teste em humanos será iniciado na Inglaterra para tratar doenças de retina – neste caso, sim, usa uma IPS diferenciada. 
 
Ayer: Quais seriam os estímulos para aumentar o número de pessoas que trabalham com células-tronco? De que área viriam essas pessoas? Porque a Lygia é graduada em Física e, o Zago, em Medicina. 
 
Lygia: Quanto mais heterogêneo, mais rico será o grupo. É difícil uma pessoa ter formação que contemple todas as áreas que envolvem a terapia com células-tronco. Sou física, mas abandonei a área há tempos. Desde 1989, só estudo biologia molecular e celular, além de genética. A UFRJ reuniu biólogos e engenheiros químicos, que conseguiram adaptar essas células a biorreatores. É possível entrar nessa área por vários caminhos, da Engenharia, da Biologia, da Medicina. É importante ter equipes multidisciplinares para atacar o problema por vários ângulos.
 
Ayer: Quais são os grandes conflitos éticos que ocorrem nas pesquisas com células-tronco? 
 
Lygia: Em relação às células embrionárias, há a questão do embrião humano e seus direitos – que mobiliza o mundo inteiro e cada país resolve de acordo com sua legislação, cultura e história. No Brasil, passamos seis anos discutindo para, em 2008, o Supremo Tribunal Federal consolidar a Lei de Biossegurança, de 2005. A lei diz que o embrião não é uma forma de vida inviolável, se foi desenvolvido para fins reprodutivos, se está congelado há mais de três anos ou e se, para os pais biológicos, ele é inviável. Essa questão é ponto de debate, mas se resolveu dessa forma no Brasil. Outra questão ética, mais sutil, é o oportunismo de certos indivíduos com a expectativa que as pessoas têm em relação aos tratamentos. A mídia, às vezes, dá a entender que já há uma realidade terapêutica. Em alguns países há deslizes éticos até porque não existe uma regulamentação e legislação a respeito. O papel do cientista é muito importante na hora de comunicar. Temos de repetir de forma clara sobre as limitações porque as pessoas querem acreditar em um milagre. 
 
Zago: Os cientistas são entusiasmados com o que fazem e, muitas vezes, comunicam de maneira exuberante um resultado obtido, sem preocupação sobre como será lido pela sociedade, pois a imprensa dá destaque a fatos como sensacionais. Por isso, a Sociedade Internacional de Pesquisa em Células-tronco (International Society for Stem Cell Research) publicou um conjunto de regras éticas relacionadas às pesquisas. Uma diretriz importante diz que os resultados de pesquisas devem ser publicados por revista científica de amplo reconhecimento, antes de anunciados à imprensa leiga. Dessa forma, são lidos criticamente e aceitos pela comunidade científica, antes de divulgados à imprensa leiga, e não o inverso.

Ouvinte: A lei de biossegurança brasileira contempla as necessidades dos cientistas, quando comparada à legislação de outros países?
 
Zago: A lei se destinava a uma coisa e no último momento acabou servindo a outra. Era para a regulamentação de organismos geneticamente modificados, e a questão do embrião humano não tinha de estar ali, mas foi ali colocada.
 
Lygia: O texto inicial proibia o uso de embriões humanos com material biológico para pesquisa, o que deixou muitos cientistas apavorados. Então, comemoramos muito o texto final aprovado porque permitiu o início das pesquisas. Por má redação, a lei tem um detalhe que apenas permite o uso de embriões congelados até março de 2005. Na tentativa de fazer a lei valer retroativamente, para embriões congelados antes de sua entrada em vigor, seus redatores escreveram de forma clara que só podemos utilizar aqueles que foram congelados até essa data. Com isso, é finita a quantidade de embriões disponíveis às pesquisas. E, pior, os métodos de congelamento não eram os melhores até 2005. 
 
Zago: Entendo que algumas pessoas tenham conflito com a legislação atual. Muitos criticam a posição da igreja católica, mas é legitimamente fundamentada numa convicção moral. Entretanto, de alguma forma, a sociedade deve tentar obter o melhor benefício da ciência. Acredito, no entanto, que este debate centrado no uso de embriões deve perder relevância. Em todo o período de pesquisa com célula-tronco embrionária, tivemos apenas duas linhagens desenvolvidas no Brasil. Com o surgimento das IPS, a célula-tronco obtida da destruição do embrião perde sua posição central nessa área. O foco da ciência mundial voltou-se para as IPS, sobre as quais não pesam conflitos.
 
Ayer: O desenvolvimento desse tipo de célula foi decorrência dos possíveis conflitos éticos ou resultado de pesquisa pura? 
 
Zago: A pressão ética pode ter tido algum peso, mas, fundamentalmente, resulta de um questionamento científico importante. A célula, uma vez adulta e diferenciada, não se “desdiferencia” mais? Será possível desreprimir toda a informação de seu núcleo e, depois, voltar a reprimir? Foi isso que levou os pesquisadores japoneses a fazer esse experimento planejado, genial, elegante e bem-sucedido. Todos concordam que isso significou um desenvolvimento impressionante, e não seria surpresa que Shinya Yamanaka recebesse o Prêmio Nobel de Medicina. É claro que há dificuldades técnicas, mas elas estão se resolvendo.
 
Lygia: Em ciência, é muito difícil dizer que algo não vai acontecer. Sem dúvida, a possibilidade de reprogramar a célula foi uma quebra de paradigma importante. As IPS ainda devem resolver questões técnicas para serem aplicadas em seres humanos, enquanto que as embrionárias já o são. Pode ser que um dia não precisemos mais da embrionária e passemos a usar as reprogramadas. Porém, como se conhece a embrionária há mais tempo, as pessoas que trabalham com elas e já adiantaram suas pesquisas, devem continuar investindo nisso. Enquanto uma não superar as dificuldades técnicas, temos de continuar investindo na outra. Cada pesquisador trabalha naquilo que acredita. Temos de seguir em frente porque não sabemos qual célula-tronco vai curar o quê.
 
Lygia da Veiga Pereira, física, mestre em Ciências Biológicas e doutora em Ciências Biomédicas, professora associada e chefe do Laboratório Nacional de Células-Tronco Embrionárias da USP. Marco Antonio Zago, hematologista, pró-reitor de pesquisas e professor titular da USP, ex-presidente do Conselho Nacional do Desenvolvimento Científico e Tecnológico (CNPq) e coordenador do Centro de Terapia Celular de Ribeirão Preto (Cepid). Reinaldo Ayer, cirurgião cardiovascular, professor doutor de Bioética do Departamento de Medicina Legal, Ética Médica, Medicina Social e do Trabalho da Faculdade de Medicina da USP, conselheiro e coordenador da Câmara Técnica de Bioética do Cremesp.