A esperança que vem de Atlanta II - FDA aprova seguimento do estudo de células-tronco na ELA

Pesquisadores da Emory University, receberam aprovação da Food and Drug Administration (FDA) para avançar para a próxima fase de um ensaio de referência para tratar pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) utilizando células-tronco neurais.

The Phase I trial, currently underway exclusively at Emory University, is designed to assess the safety of implanting neural stem cells into the spinal cord in up to 18 people with ALS and began in January 2010. O ensaio de Fase I, em curso exclusivamente na Universidade de Emory, foi concebido para avaliar a segurança de implantar células-tronco neurais na medula espinhal de 18 pacientes com esclerose lateral amiotrófica e começou em janeiro de 2010. The first 12 patients received neural stem cell transplants in the lumbar, or lower, region of the spinal cord. Os primeiros 12 pacientes receberam transplantes de células-tronco neurais na região lombar da medula espinhal. After reviewing safety data from these patients, the FDA has granted approval for the trial to advance to the final two groups of patients (three in each group), all of who will be transplanted in the cervical, or upper, region of the spinal cord. Depois de analisar dados de segurança desses pacientes, o FDA concedeu aprovação para o estudo avançar para mais dois grupos de pacientes (três em cada grupo), onde  todos receberão as células-tronco neurais  na região cervical da medula espinhal .

“This represents a major accomplishment for the trial, meaning that we have achieved our stated goal of proving safety in the first 12 patients who received lumbar spinal injections,” says Jonathan Glass, MD, Professor of Neurology, Emory School of Medicine and director of the Emory ALS Center. "Isso representa uma importante conquista para o estudo, o que significa que estamos atingindo nosso objetivo declarado de provar a segurança nos primeiros 12 pacientes que receberam injeções na região lombar da vertebral", diz Jonathan Glass, MD, Professor de Neurologia da Emory School of Medicine e diretor da da Emory ALS Center.

“Our next objective is to demonstrate that we can deliver the cells safely to the cervical spinal cord, which is particularly important because therapy in this region may help patients better maintain their ability to breathe.” "Nosso próximo objetivo é demonstrar que podemos transplantar as células de forma segura para a medula espinhal cervical, que é particularmente importante porque a terapia nesta região pode ajudar os pacientes a manterem melhor a sua capacidade de respirar."

Nicholas Boulis, MD, Associate Professor of Neurosurgery at Emory School of Medicine, performs the surgery to implant the cells. Nicholas Boulis, MD, Professor Associado de Neurocirurgia da Faculdade de Medicina Emory, realiza a cirurgia para implante das células. He also developed the device used to inject the stem cells into the spinal cord, which received a notice of patent allowance from US Patent and Trademark Office in October. Ele também desenvolveu o dispositivo usado para injetar as células-tronco para a medula espinhal, que recebeu um aviso de subsídio de patente do EUA de Marcas e Patentes em outubro.

“We hope this trial continues to foster the development of both new techniques for surgical implementation and treatments for people who are living with ALS,” says Boulis. "Esperamos que esse estudo continue a fomentar o desenvolvimento de novas técnicas tanto para a implementação cirúrgica como para tratamentos para pessoas com ELA", diz Boulis. “We are still early in this trial; however, these initial results allow us to move forward with optimism.” "Nós ainda estamos no início deste estudo, no entanto, estes resultados iniciais nos permitem avançar com otimismo."
Also known as Lou Gehrig's disease, ALS is a fatal neurodegenerative disease with no known cure. This is the first US clinical trial of stem cell injections into the spinal cord for the treatment of ALS. Este é o primeiro estudo clínico feito nos EUA utilizando  injeções de células-tronco na medula espinhal para o tratamento da ELA. The study, in collaboration with the University of Michigan, is funded by the Maryland-based biotech company, Neuralstem, Inc., which is also providing the human neural stem cells for transplantation. O estudo, em colaboração com a Universidade de Michigan, é financiado pela empresa de biotecnologia baseada em Maryland, Neuralstem, Inc., que também está fornecendo a células-tronco neurais para transplante. As células Neuralstem's cells have the ability to mature into various types of cells in the nervous system, including the motor neurons that are specifically lost in ALS. Neuralstem têm a capacidade de amadurecer em vários tipos de células do sistema nervoso, incluindo os neurônios motores que se perdem na ELA. However, scientists say the goal of stem cell transplantation is not to generate new motor neurons, but to protect the still-functioning motor neurons by nurturing them with the stem cells, potentially slowing the progression of the disease. No entanto, os cientistas dizem que o objetivo do transplante de células-tronco não é gerar neurônios motores novos, mas proteger os neurônios motores ainda funcionando, alimentando-os com as células-tronco, a fim de  retardar a progressão da doença. 

FONTE: http://shared.web.emory.edu/whsc/news/releases/2011/10/fda-approves-continuation-of-als-stem-cell-trial.html (Tradutor google)