CNPQ concede aprovação final para pesquisa com CT em ELA no HC/FMUSP

Por Antonio Jorge de Melo

Acordei no final tarde, depois de uma “soneca terapêutica”, corri os olhos no Face e...estava lá a notícia pela qual tanto sonhei e ansiei desde o dia em que entendi o que é ser paciente de uma doença sem tratamento ou cura como a ELA:

Agora está consumado! O Brasil realizará pela primeira vez uma pesquisa com células-tronco em pacientes com ELA, isso é simplesmente uma imensa janela de oportunidades que finalmente se abre para nós.

Mais importante que ser elegível para participar dessa pesquisa especificamente, é torcer para que os resultados sejam favoráveis, e que o Ministério da Saúde possa a partir daí disponibilizar essa terapia para todos os pacientes de ELA do Brasil que puderem ser beneficiados  por ela.

Ainda que os resultados dessa pesquisa não alcancem os índices  mínimos de segurança e eficácia que justifiquem a aprovação do seu uso em larga escala, outras pesquisas com certeza virão a partir desta,  e os pesquisadores terão uma gama importante de informações para avançar na busca da terapia com células-tronco adultas na ELA e mostrar que, ao contrário do que  alguns pesquisadores céticos postulam (sabe-se lá por quais motivações), essa poderá sim ser uma opção de tratamento favorável  e benéfica aos pacientes. Mas eu digo que tudo isso está valendo muito a pena, e muito mais ainda para as gerações futuras.

Infelizmente, muitos dos que sonharam comigo com esse dia   já se foram, mas para nós ainda resta a esperança de um tratamento que nos devolva a chance de viver.

Ao contrário da soneca da tarde, hoje a noite com certeza eu terei dificuldades pra dormir, porque a alegria e a ansiedade   simplesmente não irão deixar...

2014: o ano em que "ELA" saiu do armário.

Por Antonio Jorge de Melo

Ninguem esperava, ninguém planejou que haveria tanta visibilidade...mas aconteceu, foi mais um daqueles fenômenos de mídia que definitivamente não podem ser explicados. Simplesmente acontecem.

Todos nós assistimos e presenciamos naqueles dias alguns vídeos e reportagens de alguma celebridades americanas jogando um balde de gelo em si mesma.

 Mark Zuckerberg, CEO do Facebook, Satya Nadella, da Microsoft, Justin Timberlake. A lista vai de poderosos do Vale do Silício a artistas de Hollywood.

A motivação real por trás dessa ação, conforme fomos tomando conhecimento depois, foi o Theicebucketchallenge, uma campanha para levantar fundos para pessoas com Esclerose Lateral Amiotrófica, doença neurodegenerativa que afeta a capacidade de usar os movimentos voluntários dos músculos e as terminações nervosas.

Pete Frates

A brincadeira começou com Pete Frates, um jogador de baseball universitário que foi diagnosticado com ELA em 2012. Em julho/2014 ele se juntou com outro portador da doença, Pat Quinn, que inspirou a criação da fundação Quinn For The Win, e lançaram o desafio:

Pat Quinn

você deve desafiar dois amigos a doar US$ 100 para qualquer instituição que aborda o diagnóstico ou então postar um vídeo nas redes sociais tomando um banho de água fria. A tarefa precisava ser cumprida em 24 horas. O mais interessante é que a maioria das pessoas acabava fazendo os dois.

Desde então, milhares de pessoas aderiram o viral filantrópico. E, como ação bem sucedida, acabou chegando em pessoas com grande poder de mídia. Foi o caso do cantor Justin Timberlake, que acabou desafiando o apresentador de TV Jimmy Fallon. Ele, por sua vez, desafiou o time de futebol americano do New York Jets.

A brincadeira chegou até ao presidente dos Estados Unidos. A família Kennedy, influente na política americana, participou do #icebucketchallenge e desafiou ninguém menos do que Barack Obama, que, entretanto, declinou a opção do balde, mas garantiu que fará a doação.

Ana M Braga

No Brasil não foi diferente. Programas de TV de  elevada audiência em todo país escancararam suas portas para discutir a ELA. Pacientes, familiares, cuidadores e profissionais da saúde, todos nós ficamos ao mesmo tempo perplexos e felizes com essa expressiva, significativa e inédita disseminação de informações sobre a ELA.  

Lamentavel foi assistir profissionais de grande expressão nacional no campo da pesquisa e do  tratamento da ELA dando entrevistas sobre a doença na TV, mas omitindo o fato de que o Brasil em 2015 realizará a sua primeira pesquisa com células-tronco adultas em pacientes com ELA, fato que naqueles dias já era de domínio público, Na verdade, essa pesquisa é  um importante passo que o Brasil dá na abordagem terapêutica da doença  na  busca por  futuras possibilidades de tratamento.

Para nós pacientes e familiares, essa pesquisa representa tambem    um fio de esperança em meio a tanta desesperança, e um ponto de luz em meio a tanta escuridão, mas infelizmente isso não foi levado em consideração nos debates aqui no Brasil. Uma pena. 

Bom, mas o fato é que agora, toda vez que converso com alguém sobre ELA, e a pessoa demonstra desconhecimento, eu falo: “a doença do balde de gelo!”. Pronto. Se o problema não se resolve, pelo menos facilita o entendimento. A| ELA finalmente saiu do armário!

Referencia Bibliográfica:
http://gq.globo.com/Prazeres/Tecnologia/noticia/2014/08/por-que-famosos-estao-derramando-baldes-de-agua-gelada-na-cabeca.html
Imagens meramente ilustrativas

ALS Researchers Shift Focus From Spine To Brain, Slowing Down The Fatal Disease

Nov 11, 2014 05:00 PM By Samantha Olson

"Neste estudo, nós mostramos a evolução exata da ELA em animais que têm uma forma hereditária da doença, e expomos o importante papel do cérebro no início do processo da doença que se pensava ter origem no músculo ou na medula espinhal"

 "Quando a evolução da ELA foi suprimida nos cérebros dos animais, o início da doença foi adiado, os animais viveram mais, os neurônios motores da coluna vertebral sobreviveram mais tempo, e as junções neuromusculares ficaram saudáveis por mais tempo", disse Svendsen. Se puderemos bloquear a mutação da ELA no cérebro desde o início, poderão retardar a progressão da degeneração no resto do corpo, eles acreditam nisso com base nos seus estudos com animais."

Fonte: Cedars-Sinai Board of Governors Regenerative Medicine Institute

http://www.medicaldaily.com/als-researchers-shift-focus-spine-brain-slowing-down-fatal-disease-310186#.VGy6rF4J6Hk.facebook
Tradutor Google

Prof. Gerson Chadi atualiza informações sobre a 1ª pesquisa com CT em pacientes com ELA no Brasil

Prezados Sres  pacientes e familiares de pacientes de Esclerose Lateral Amiotrófica.

Estive temporariamente longe do Facebook, instrumento utilizado até então para que chegue ao maior número possível de ouvintes as notícias e novidades que trazemos para a ELA.

Nestes últimos 2 meses, a quantidade de trabalho foi enorme:

1-Término do projeto em realização.

2- Confecção de novos projetos que foram submetidos ao Ministério da Saúde, CNPq, FAPESP e CAPES.

3- Solicitação de recursos para a pesquisa.

4- Ampliação da Rede Nacional de Pesquisa em ELA pela inclusão de Centros no Brasil. Internacionalização, estabelecemos parcerias com Centros no Exterior.

5- Recebemos no Brasil alguns ícones mundiais da pesquisa em ELA e estabelecemos projetos colaborativos.

6- Eu e a minha equipe fizemos várias conferências sobre ELA no Congresso Brasileiro de Neurologia que ocorreu em Curitiba no início de novembro. O Brasil e o mundo sabem hoje do trabalho sério que realizo em ELA no Brasil. Vamos tirar a ELA do grupo das doenças órfãs, sem dúvida.

7- Estou de partida para a Europa para participar do maior encontro científico mundial sobre ELA, que acontecerá em Bruxelas, e também discutir a inclusão do Brasil em projetos ELA que ocorrem mundo afora, em encontros que terei em Paris, Cidade do Porto, Dublin e Londres.

8- Estive lidando com toda a burocracia necessária à implantação do Primeiro Ensaio Clínico com CT secretoras em ELA do Brasil. Aqui o trabalho foi extenso, pois tivemos que elaborar o projeto clínico e planilhas orçamentárias e aprová-los em vários órgãos. Eu diria que 95% do caminho já foi trilhado até todas as aprovações necessárias. Alias um caminho sem retorno. Estamos adiantados no cronograma proposto.

Quero dizer que lutei muito para que o projeto CT ELA seja aberto a todo o território nacional e não apenas aos pacientes de São Paulo e Paraná. Geograficamente, todos terão a mesma oportunidade, respeitando o número possível para ensaio de segurança, como é o caso deste primeiro. 

Reafirmo que nada será iniciado sem que todo o Brasil saiba. Este é o meu compromisso!!

Com certeza, assim que retornar da Europa farei um relatório detalhado de tudo o que está acontecendo e voltarei a conversar mais com os meus queridos amigos.

Prof. Gerson Chadi

Curtir.

Primeiro estudo brasileiro com CT em ELA poderá começar recrutar pacientes dentro de 1 ano

Prof Dr Gerson Chadi

De minha parte sei bem a responsabilidade que tenho ao falar aqui com vocês pacientes ELA. Os pacientes mais especiais dos especiais. Vocês sabem o porquê! Deixem que os curiosos descubram por si. Que tragam LUZ!
Eu quero trazer luz, porém a da verdade, a da ciência.

O que acontece neste momento da minha vida científica no Brasil, além dos estudos intensos sobre mecanismos da morte do neurônio motor e a busca quase insana por alvos terapêuticos para a ELA, é a possibilidade de um estudo clínico com células-tronco (CT) mesenquimais.

No que diz respeito à terapia com células, testei ao menos 8 delas em modelo animal antes de chegar até aqui. Uma delas em particular, as células de Schwann, fizemos uma história juntos e as coloco agora no contexto da ELA. As CTs, por sua vez, foram atropeladas pela euforia, vítimas do seu próprio potencial. Potencial que precisava, e ainda precisa, ser explorado e entendido.

É aqui que estamos no momento, como em TODOS os PAÍSES E INSTITUIÇÕES SÉRIOS no mundo. ESTUDO! Não existe tratamento com CT aprovado no mundo para as doenças do sistema nervoso.
A grande maioria ainda está nas fases de segurança e tolerabilidade. Alguns avançam ao se mostrarem seguros e com sinais neurológicos positivos.

Dos estudos com CT em andamento no mundo para a ELA, aquele que mais me parece promissor e seguro é o da BrainStorm de Israel. Este estudo está ainda nas fases iniciais. Foram 26 pacientes em Israel, um estudo aprovado (FDA) nos EUA mas ainda não iniciado, e outro agora em implantação no Brasil. Considero uma boa possibilidade, pois os testes de segurança e tolerabilidade feitos em Israel foram OK , além de alguns sinais neurológicos positivos. As células da BrainStorm produzem fatores neurotróficos, moléculas que estudo há muitos anos. Meu grupo realiza trabalho único no mundo para a descoberta de quais são os fatores neurotróficos que faltam ao neurônio motor humano durante as fases da doença. Assim, os critérios neurocientíficos, mas não aqueles do tipo, “injeta e vê o que acontece”, são os mais importantes.

Finalmente, estudo com CT de empresa do exterior feito no Brasil é uma novidade e os arranjos legais, técnicos e financeiros são desafios adicionais para tornar um estudo complexo desta natureza viável no país.

Neste contexto, resumo as previsões para este primeiro ESTUDO inicial no Brasil:

1- é inicial e incluirá um número PEQUENO de pacientes ,
2- os critérios de inclusão serão definidos pela BrainStorm em consonância com a FMUSP,
3- as aprovações pelo CEP local e ANVISA deverão levar 4-6 meses, aproximadamente,
4- Apenas após está aprovação é que o financiamento será liberado,
5- Reagentes e equipamento deverão ser importados de Israel,
6- Preparação do Centro de Tecnologia Celular da PUC-PR, vinda dos pesquisadores de Israel e treinamento dos pesquisadores do Brasil, 6 meses,
7- Em 12 meses os pacientes estarão sendo selecionados e o estudo deverá iniciar,
8- Todos as informações serão amplamente divulgadas com muita antecedência pelo site:www.projetoelabrasil.com.br
9- Nenhuma informação poderá ser antecipada antes da aprovação pela CEP, pois o projeto pode sofrer modificações a pedido da CEP.
Este período é semelhante ao praticado nos EUA pelos centros que deflagraram o projeto da BrainStorm naquele país, também fase inicial (fase IIa).

Importante:

1- A deflagração deste projeto neste momento, com início efetivo em aproximadamente 12 meses está em conformidade com o projeto ELA BRASIL. A BUSCA POR SOLUÇÕES.
2- Já estamos trabalhando para a aquisição de recursos para a deflagração dos próximos estudos e suas aprovações, de modo que os intervalos entre eles sejam minimizados ao máximo. Dependendo dos resultados obtidos, os próximos ESTUDOS entrarão em fase mais adiantada (fase III) quando é legalmente permitido a inclusão de número maior de pacientes e a participação de múltiplos centros de pesquisa.
3-Como escrevi em publicações anteriores, apenas após a análise destes resultados todos é que a terapêutica mais efetiva poderá ser aprovada pela ANVISA como TRATAMENTO para a ELA.

Projeto ELA Brasil

projetoelabrasil.com.br

A busca por soluções

Último paciente tratado no Estudo Fase II da Neuralsten em ELA

Maryland, 4 de agosto de 2014 -  A Neuralstem, Inc.  anunciou que o último pacientel foi tratado em seu ensaio de Fase II usando células-tronco neurais NSI-566  derivadas da medula espinhal no  tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA ou doença de Lou Gehrig).

No ensaio multicêntrico de Fase II foram tratados 15 pacientes ambulatoriais em cinco grupos diferentes com diferentes  dosagens. Os primeiros 12 pacientes receberam injecções na região cervical da medula espinhal apenas, onde as células estaminais pode ajudar a preservar a função respiratória, em doses crescentes que foram  de cinco injeções de 200.000 células por injeção, a vinte  injecções de 400.000 células cada um. Os três pacientes finais no ensaio receberam injeções cervical e lombar, para um total de 40 injeções de 400.000 células cada, ou um total de 16 milhões de células transplantadas.

"Estamos todos muito satisfeitos por ter concluído os transplantes neste histórico estudo de Fase II", disse a investigadora Dra Eva Feldman, MD, PhD, Diretora do A. Alfred Taubman Instituto de Pesquisa Médica e Diretora de Pesquisa da Clínica de ELA da Universidade de Michigan Health System. "No início do próximo ano, vamos ter seis meses de acompanhamento de dados sobre os últimos pacientes que receberam o que acreditamos ser a dose máxima segura tolerada por esta terapia. Estamos ansiosos para ver o que os dados nos dizem sobre a segurança e eficácia desta abordagem. também é importante notar que vamos ter concluído este ensaio de Fase II em um ano, mais ou menos”.

"A conclusão da Fase II deste importante programa de pesquisa clínica é um marco importante, demonstrando que os pacientes podem tolerar o transplante de altas doses de células e múltiplas injeções na medula espinhal", disse o investigador principal local, Jonathan D. Glass, MD, Diretor do ALS Emory Center. "Tanto de uma perspectiva clínica quanto científica, eu acho que agora estamos prontos para avançar em direção a um verdadeiro teste terapêutico para testar a eficácia desta abordagem cirúrgica para retardar o curso da ELA."

Fonte: www.neuralsten.com

Tradutor Google

Imagem meramente ilustrativa

Pesquisa Clínica e Termo de Consentimento Livre e Esclarecido

Este documento é muito importante, pois garante que os direitos do participante serão respeitados. Ele contém todas as informações sobre o participante e deve estar escrito em uma linguagem clara e compreensível.

As informações que devem estar no TCLE são:

• Por que é importante realizar este estudo clínico? O que os pesquisadores querem descobrir?

• Como o estudo será feito? (Todos os exames que serão realizados, como serão realizados e com que freqüência, duração) 

• Como será o acompanhamento (quantas consultas serão realizadas, cirurgias, etc)?

• Quais os benefícios esperados? 

• Quais os possíveis efeitos colaterais, complicações e riscos?

• Quais as outras possibilidades de tratamento existentes além desta que será estuda?

• Como e quando o medicamento será administrado?

• Quem são os responsáveis pelo estudo (pesquisadores ou investigadores) e como entrar em contato com eles?

•  Como será o ressarcimento (devolução do dinheiro gasto) por despesas decorrentes do estudo (como transporte e alimentação)?

• Como será a indenização caso ocorra algum dano por causa do estudo?

O TCLE menciona ainda que todas as informações sejam mantidas em sigilo (confidencialidade) e que o sujeito de pesquisa tem a liberdade para sair do estudo a qualquer momento sem que ocorra nenhum prejuízo ao seu tratamento.

O TCLE deverá ter sido aprovado antes pelo CEP (Comitê de Ética em Pesquisa). O participante precisa assinar e colocar a data (quando assinou) o TCLE, pois esta assinatura vai comprovar que ele está participando do estudo porque quer (voluntário), porque realmente acredita que vai se beneficiar e que não foi forçado a isso!

O investigador vai conversar com o participante e esclarecer todas as suas dúvidas. Somente depois de ter certeza de que o participante entendeu o estudo clínico e concordou em participar é que o investigador vai pedir que ele assine o TCLE.

Orientações para o participante (quando for convidado a participar de um estudo clínico e receber o TCLE):

• Ler e reler este documento com atenção;

• Você pode solicitar uma cópia do documento, levar para casa para discutir com seus familiares para pensar no assunto;

• Após ler com calma e discutir com seus familiares, faça anotações das suas dúvidas e volte a conversar com o investigador;

• Somente assine o TCLE, após ter certeza de que compreendeu tudo e de que quer realmente participar, pois acredita que vai se beneficiar.

Este documento é feito em duas vias: uma via fica com o investigador e a outra fica com o participante.

Fonte: http://www.sbppc.org.br/
#movimentoelabrasil