Simposio sobre ELA: Avanços nos estudos de Neurogenética e células-tronco

Por Antonio Jorge de Melo

Ontem (30/11), conforme ocorre anualmente no Rio de Janeiro, o Instituto de Neurologia Deolindo Couto realizou mais um evento alusivo ao DIA ESTADUAL DA DOENÇA DE CHARCOT, nome como tambem é conhecida a doença ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA.                                                                               

Jean-Martin Charcot nasceu em Paris  no dia  29 de novembro de 1825, foi um um médico e cientista francês.  Por isso esta data foi sancionada na ALERJ por iniciativa da equipe do INDC e da associação de pacientes GAPE-ELA, por força de Projeto de Lei.

Em 1869, Jean Martin Charcot, o primeiro professor de neurologia na Salpêtrière, e Joffroy descreveram dois pacientes com AMP com lesões associadas na porção póstero-lateral da medula nervosa. Eles não deram o nome de Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) para esta entidade, mas eles determinaram as características essenciais para o seu reconhecimento, desde então pouco modificadas. As descrições subseqüentes basearam-se em estudos em pacientes do sexo feminino, em sua maioria, uma vez que o Hospital Salpêtrière era um hospital de mulher.

Também coube a Charcot a descrição de Paralisia Bulbar Progressiva (PBP) e de Esclerose Lateral Primária (ELP), mas ele considerava estas duas entidades separadas da Esclerose Lateral Amiotrófica. Entretanto, outros médicos, também famosos, como Leyden e Gowers, insistiam que estas afecções não eram distintas uma das outras.

Para os pacientes de ELA, seus familiares e cuidadores, a expectativa em torno de novas pesquisas e novos achados para a doença se tornou em uma verdadeira obsessão. Todos nós sonhamos e desejamos que algo de diferente e inovador vindo da pesquisa científica   aconteça, e que possa modificar definitivamente o cenário que hoje vislumbramos, infelizmente nada animador.

A boa noticia é que em 2006 o cientista japonês Shinaya Yamanaka, de 50 anos, descobriu como as células maduras intactas em ratos podiam ser reprogramadas para se transformar em células-tronco imaturas. Surpreendentemente, ao introduzir apenas alguns genes, ele conseguiu reprogramar células maduras para que estas se transformassem em células-tronco pluripotentes (IPS), ou seja, células imaturas que conseguiram se transformar em todos os tipos de células do corpo. Essa incrível descoberta lhe valeu em outubro de 2012 o Prêmio Nobel de Medicina.

"Essas descobertas revolucionárias mudaram complemente a maneira como vemos o desenvolvimento e especialização celulares. Compreendemos agora que as células maduras não têm de estar confinadas para sempre ao seu estado especializado. Livros foram reescritos e novas áreas de pesquisas foram estabelecidas. Ao reprogramar as células humanas, os cientistas criaram novas oportunidades para estudar doenças e desenvolver métodos de diagnóstico e tratamento".

Durante o evento, a  Neurocientista Profª Fernanda Gubert, PhD, enfatizou a importância dos modelos animais de ratos induzidos a desenvolver ELA Familiar (modelos pré-clinicos) criados em laboratório para a finalidade de pesquisa e busca por novos alvos terapêuticos para a ELA.

O Instituto de pesquisa Osvaldo Cruz foi representado pela Geneticista Drª Tatiane Cozendey, PhD, que apresentou ao público presente dados parciais de uma pesquisa genética em pacientes com ELA Familiar que ela desenvolve em parceria com o INDC. Citou questões relacionadas aos genes SOD1, VAPB e C9, entre outras coisas.

A Neurocientista Profª Dra Rosália Otero, PhD, falou de forma bastante prática e didática sobre o potencial das células IPS, e da mudança radical que as células IPS proporcionaram nas pesquisas envolvendo neurônios, desde a sua fisiopatologia, até as pesquisas em busca de novos alvos terapêuticos para o tratamento da ELA.

Naquela oportunidade, ao final do evento, os pacientes ali presentes foram convidados a doarem 4 ml de sangue para uma nova pesquisa que o INSTITUTO DE BIOFÍSICA da UFRJ, Instituto de pesquisa Osvaldo Cruz e o INDC estão iniciando denominada  “CÉLULAS IPS COM MODELAGEM PARA ELA”.

Para maiores informações:

Projeto: CÉLULAS IPS COM MODELAGEM PARA ELA

INSTITUTO DE BIOFÍSICA/UFRJ
Drª Fernanda Gubert - fegubert@hotmail.com

Dr Pablo Domizi - pablodlepla@hotmail.com

INDC

Drª Marli Pernes - marli_pernes@yahoo.com.br